HoFH成人患者招募 | SYH2070 注射液（双链小干扰RNA药物）治疗HoFH Ⅱ期临床试验
HoFH临床试验
各位纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）病友，
大家好！
2026年5月11日，一项《评价SYH2070注射液在中国纯合子家族性高胆固醇血症参与者中有效性和安全性的多中心、开放标签的Ⅱ期临床试验》公示，该临床试验由石药集团中诺药业（石家庄）有限公司/ 石药集团中奇制药技术（石家庄）有限公司申请，旨在评价 SYH2070 注射液在HoFH参与者中降低 LDL-C 的有效性。
图片来源：《药物临床试验登记与信息公示平台》
为帮助大家详细了解该临床试验的具体信息，我们对关键信息进行了整理，具体如下：
登记号：CTR20261813
试验题目：评价SYH2070注射液在中国纯合子家族性高胆固醇血症参与者中有效性和安全性的多中心、开放标签的Ⅱ期临床试验
研究药物：SYH2070注射液
药物简介：石药集团自主研发的化学1类新药SYH2070注射液（双链小干扰RNA（siRNA）药物），已于2025年9月30日获得中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可在中国开展临床试验。
SYH2070是一款通过偶联乙酰半乳糖胺（GalNAc）实现肝脏靶向递送的siRNA药物，以皮下给药的方式靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3），能有效降低ANGPTL3水平，不依赖LDLR受体途径降低LDL-C。
药物给药途径：皮下注射，12周给药一次，共给药4次。
药物研究进展：I期临床试验的研究人群为伴血脂异常的健康参与者，共5个剂量组，目前已完成最高剂量组入组，正在随访中。
已有研究结果显示，1）安全性：5个剂量组整体安全性良好，无3级及以上AE发生，无SAE发生；2）有效性：在血脂异常的健康参与者中已观察到一定的SYH2070降低LDL-C的能力。
目标入组人数：计划招募18名HoFH患者。
1)签署ICF时年龄≥18周岁，性别不限；
2)基因诊断或临床诊断为纯合子型家族性高胆固醇血症：
a.基因诊断标准：在LDL受体、ApoB、PCSK9或LDLRAP1的基因位点遗传学检查明确2个等位基因突变：纯合子、复合性杂合子和双杂合子；或
b.临床诊断标准：符合以下①+②+③或①+②+④：
①血清LDL-C水平：未经治疗血清LDL-C≥10 mmol/L，或治疗后 LDL-C≥8 mmol/L；
②患者10岁前出现皮肤臀部、肘部或肌腱多部位黄色瘤；
③父母双方未经治疗前LDL‑C水平与HeFH一致（LDL‑C≥4.7 mmol/L），或父母一方未经治疗的LDL‑C≥10.0 mmol/L；
④家族中成员有早发ASCVD史。
3)筛选期进行LDL-C检测前已接受稳定且可耐受的降脂治疗：a)他汀类药物伴或不伴其他降脂药物（如：胆固醇吸收抑制剂）稳定剂量维持治疗≥4周且计划在研究期间剂量不变；和/或b）PCSK9单抗≥8周；和/或c)洛美他派≥12周。
4)筛选期检查空腹LDL-C≥2.6 mmol/L；
5)筛选时空腹TG≤5.6 mmol/L；
6)筛选时体重≥40 kg；
7)筛选时BMI< 40 kg/m2；
参与者能理解并配合完成本试验，自愿参加本试验并签署ICF。
1)基因诊断为杂合子型家族性高胆固醇血症；
2)筛选时未得到控制的其他影响血脂或脂蛋白的疾病（如：肾病综合症、严重的肝脏疾病、糖原贮积症、系统性红斑狼疮、库欣综合征等），研究者认为会干扰研究有效性结果的准确评估；
3)筛选期进行LDL-C检测前5个月内或5个半衰期内（以较长者为准）接受过或正在接受靶向ANGPTL3的单抗。
4)筛选期进行LDL-C检测前12个月内使用过任何ASO或siRNA类药物者；
5)筛选期进行LDL-C检测前规定时限内使用过以下任意一项治疗：1）米泊美生（5个月内）；2）贝派度酸（4周内）；3）血脂净化或血浆置换（8周内）；4）肝脏移植或基于CRISPR的基因编辑治疗（任意时间）；
6)筛选期进行LDL-C检测前5个月内或5个半衰期内（以较长者为准）接受过降脂药物之外的显著影响LDL-C水平的药物使用（如：口服或静脉给药的糖皮质激素、他克莫司、环孢素、西罗莫司、雌激素、维生素A衍生物、抗抑郁药等）；
7)筛选时正在使用甲状腺疾病治疗药物且筛选期LDL-C检测前甲状腺疾病治疗药物稳定使用＜12周；
8)对寡核苷酸类药物或试验用药品辅料过敏或疑似过敏；
9)随机前180天内发生严重不良心血管事件（如：心肌梗死、脑卒中或脑血管事件、不稳定心绞痛、心力衰竭恶化或住院）；
10)随机前180天内存在未控制（经药物或消融术治疗后）的或严重的心律失常（如：房颤伴快速心室率、反复发作/持续性的室上性或室性心动过速）；
11)随机前1年内或筛选时存在NYHA Ⅲ-Ⅳ级心力衰竭或左室射血分数<30%；
12)筛选时存在1型糖尿病，或2型糖尿病正在使用降糖药物时，筛选期LDL-C检测前稳定使用降糖药物＜12周；
13)随机前5年内或筛选时有恶性肿瘤史（已治愈的皮肤基底细胞癌等除外）或潜在恶性肿瘤；
14)随机前180天内进行过或计划在研究期间进行重大手术（包括CABG等）；
15)随机前1年内有药物滥用史或酒精滥用史；
16)筛选期进行LDL-C检测前90天内或5个半衰期内（以时间长的为准）接受过或计划在研究期间接受其他临床研究治疗（药物或器械）；
17)筛选期检查符合以下任何一项：
a.SBP≥160mmHg，或DBP≥100 mmHg（未治或经药物稳定治疗后）；
b.ALT或AST>3.0×ULN，或总胆红素>1.5×ULN；
c.CK>2.5×ULN；
d.QTcF间期：男性>450ms，女性> 470ms；
e.eGFR<30mL/min/1.73m2（CKD-EPI公式）；
f.HBsAg阳性且HBV DNA阳性；或HCV抗体阳性且HCV RNA阳性者；或HIV抗体、抗梅毒螺旋体抗体任意一项阳性；
g.TSH＜LLN，或TSH>1.5ULN；
h.HbA1c>9%；
18)有生育能力的女性参与者筛选时处于妊娠期或哺乳期，或筛选至随机前妊娠检测阳性；或有生育能力的女性、男性参与者在研究期间至治疗结束后6个月内有生育计划（包括捐精、捐卵）和/或不能采取有效避孕措施；
19）研究者认为不适合参加本试验的其他情况（包括依从性较差等）。
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信息来源：《药物临床试验登记与信息公示平台》、石药集团
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