HeFH 成人患者招募 | EPI-001注射液 IIT 临床研究（研究者发起）
各位杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）病友，
大家好！
近期，一项《评价EPI-001注射液治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的耐受性、安全性、药代动力学特征和初步有效性的单中心、开放、单臂、剂量递增及剂量扩展的研究者发起研究（IIT）》开启患者招募。
该临床研究由益杰立科（上海）生物科技有限公司申请，旨在成年复发难治的杂合子家族性高胆固醇血症患者中评估EPI-001注射液治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的耐受性、安全性、药代动力学特征和初步有效性。
为帮助大家更详细了解该临床试验的具体信息，我们对关键信息进行了整理，具体如下：
EPI-001注射液为靶向PCSK9从而降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的创新药。
它与常用的单抗、siRNA和基因编辑不同，通过表观遗传调控发挥作用，不会改变DNA。
它的优点在于有望实现注射一次即保持更长期、稳定地降低LDL-C，效果有望接近现在PCSK9单抗每几周注射一次，或siRNA每6个月注射一次的效果。
1. 年龄18~75岁（含临界值）的男性或女性，确诊为HeFH。
2. 根据FH诊断标准，评分>8。
3. 不合并动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者LDL-C 水平 ≥2.6 mmol/L（100 mg/dL）和TG ≤ 4.5 mmol/L（400mg/dL）；或合并ASCVD 患者LDL-C 水平 ≥1.8 mmol/L（70 mg/dL）和TG ≤ 4.5mmol/L（400 mg/dL）。
4. 受试者的所有降脂治疗（例如但不限于他汀类药物和/或依折麦布）在筛选前均应保持稳定（剂量稳定且无药物变化） ≥ 30天。
5. 目前未接受他汀类药物治疗的受试者必须有对至少2种不同他汀类药物的所有剂量不耐受的循证依据（或符合他汀类药物完全不耐受的国内或国际公认的定义。
6. 服用他汀类药物的受试者应接受最大耐受剂量或说明书规定最大使用剂量。最大耐受剂量被定义为他汀类药物在没有不可忍受的不良事件的情况下可以经常服用的最大剂量。
7. 受试者（男性和有生育可能的女性）及其性伴侣愿意自筛选至研究药物末次给药后6个月内无生育计划，且自愿采取有效的避孕措施，且无捐精、捐卵计划。
8. 受试者能够理解本临床试验的程序和方法，同意参与研究，并自愿签署知情同意书，且研究者判断能够遵守方案要求者。
1. 已知对EPI-001T及制剂中任何组分、或其他同类药物过敏者；
2. 诊断为以下任何一种疾病的受试者：纯合子家族性高胆固醇血症、双重杂合型家族性高胆固醇血症、复合杂合型家族性高胆固醇血症、心力衰竭、未控制的糖尿病（空腹血糖≥10 mmol/L 或糖基化血红蛋白≥7.0 %）、重度高血压（收缩压≥180mmHg 和/或舒张压≥110mmHg）、慢性肝炎或肝硬化或任何未控制或严重疾病；
3. 已知存在可能导致继发性高脂血症的伴随疾病，包括甲状腺功能减退、肾病综合征、胆汁淤积性肝衰竭等；
4. 筛选前5年内或目前同时患有任何恶性肿瘤者，基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌、原位黑色素瘤、乳头状甲状腺癌及宫颈原位癌等彻底治愈者除外；
5. 随机分组前3个月内发生重大心脑血管不良事件，如心肌梗死、不稳定心绞痛、经皮冠状动脉介入治疗（PCI）、冠状动脉旁路搭桥术（CABG）、中风、严重深静脉血栓或肺栓塞、药物不能控制的严重心律失常；
6. 首次给药前45天内接受过抑制PCSK9 的单克隆抗体治疗；首次给药前14天内接受过任何影响血脂代谢的非处方药物者（如中药/中成药、维生素、鱼油（>1000mg/d）、含红曲米成分的药物或保健品等）；
7. 随机前12个月内进行过脂蛋白血浆置换治疗；
8. 既往接受过器官移植、基因治疗的受试者，或接受过PCSK9 基因治疗（ASO和小核酸药物）临床试验的受试者；
9. 筛选前参加过另一项试验用非生物制剂（过去30 天或5个半衰期内给药，以较长者为准）或试验用生物制剂（单克隆或多克隆抗体）（过去4个月或5个半衰期内，以较长者为准）的临床研究；
10. 妊娠或哺乳期女性，或血妊娠检查阳性者；
11. 筛选时超声心动图检查结果异常有临床意义且经研究者判断不适宜参加本研究，如LVEF＜50%；
12. 筛选时或首次研究药物给药前实验室检查在使用药物治疗后仍出现以下异常（以研究中心正常值为准）：丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞正常值上限（ULN）；肌酸激酶 > 3×ULN；促甲状腺激素（TSH）> 1.5×ULN 或 <LLN；总胆红素（TBIL）＞1.5×ULN；估算的肾小球滤过率 ≤70mL/min；BNP＞100ng/L；血小板计数（PLT）≤100×109/L，血红蛋白（HGB）≤90 g/dL；血浆凝血酶原时间（ PT ） 、活化部分凝血活酶时间（ APTT ） 、国际标准化比率（ PTINR）>1.5×ULN；
13. 筛选时丙型肝炎抗体、乙型肝炎表面抗原、乙型肝炎核心抗体、梅毒抗体或人免疫缺陷病毒抗体检测阳性；
14. 研究者判断不适合参加本研究的其他情况。
如您或您的家人有兴趣参加本次临床研究，可联系上表中的研究中心进行具体咨询。
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HomyFH
