HeFH 成人患者招募 | SYH2053注射液治疗HeFH Ⅲ期临床试验
各位杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）病友，
大家好！
2026年3月9日，一项《SYH2053注射液治疗杂合子型家族性高胆固醇血症的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验》公示，该临床试验由石药集团中诺药业（石家庄）有限公司/ 石药集团中奇制药技术（石家庄）有限公司申请，旨在评价 SYH2053 注射液在杂合子型家族性高胆固醇血症参与者中降低 LDL-C 的有效性。
图片来源：《药物临床试验登记与信息公示平台》
为帮助大家详细了解该临床试验的具体信息，我们对关键信息进行了整理，以下为该临床试验具体信息：
登记号：CTR20260676
试验题目：SYH2053注射液治疗杂合子型家族性高胆固醇血症的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验
研究药物：SYH2053 注射液
药物作用机制：SYH2053注射液的活性成分是经化学修饰和GalNAc 偶联的靶向PCSK9 mRNA的siRNA药物，注册分类是化学药品1类，药物作用机制是GalNAc-siRNA 偶联化合物能迅速通过循环系统进入肝脏、进入肝脏后，经去唾液酸糖蛋白受体介导快速被肝脏细胞内吞，并在溶酶体中积聚，缓慢释放，持久不断地装载到RNA 诱导的沉默复合物上，实现长效抑制PCSK9 mRNA 的翻译，从而降低患者血清LDL-C 浓度。
药物给药途径：皮下注射，首次给药后，3个月后再次皮下注射，然后每6个月注射一次。
药物研究进展：该药品的2期结果显示单药/联合治疗可有效降低LDL-C，整体安全性和耐受性良好。该产品2023年11月24日获得国家局药物临床试验批准通知书，目前同步正在开展单药和联合高脂血症项目。
目标入组人数：计划招募135名HeFH患者。
1. 签署ICF（知情同意书）时年龄≥18周岁，性别不限；
2. 基因诊断为HeFH；或临床确诊为HeFH（DLCN标准>8分）；
3. 签署ICF前接受中高剂量他汀类药物伴或不伴其他降脂药物（如：胆固醇吸收抑制剂）稳定剂量维持治疗≥4周且计划在研究期间剂量不变；
注：他汀类种类及日剂量包括：10 mg≤阿托伐他汀≤80 mg；5 mg≤瑞舒伐他汀≤20 mg；氟伐他汀80 mg；洛伐他汀40 mg；匹伐他汀≥1 mg；普伐他汀40 mg；辛伐他汀≥20 mg；
4. 签署ICF前低脂饮食≥4周；
5. 筛选期空腹LDL-C符合以下任意一条：
1) 无ASCVD：LDL-C≥ 2.6 mmol/L；
2) 有ASCVD（极高危）：LDL-C ≥1.4 mmol/L；
注：ASCVD指明确诊断为动脉粥样硬化性心血管疾病，包括急性冠状动脉综合征、稳定性冠心病、缺血性心肌病、血运重建术后、缺血性卒中、短暂性脑缺血发作、外周动脉粥样硬化疾病等。包括影像学检查中CAG或冠脉CT或颈/股动脉超声显示的显著斑块（狭窄>50%），CAC>300分。
6. 筛选时空腹TG ≤5.6 mmol/L；
7. 参与者能理解并配合完成本试验，自愿参加本试验并签署ICF。
1. 基因诊断为HoFH；或临床诊断为疑似或确诊HoFH（筛选时LDL-C≥8 mmol/L或既往未治疗时LDL-C≥13 mmol/L）；
2. 经研究者判断，筛选时存在显著影响LDL-C水平的药物使用（如：长期口服或静脉给药的糖皮质激素、他克莫司、环孢素、雌激素、维生素A衍生物、抗抑郁药等）或未得到控制的其他疾病（如：肾病综合症、甲状腺功能减退症、肾功能不全、肝脏疾病、糖原贮积症、系统性红斑狼疮、库欣综合征等）；
3. 签署ICF前规定时限内使用过以下任意一项治疗：
1）其他PCSK9抑制剂（单抗类或口服小分子药物90天内，乐可为®或其他基于RNA的药物2年内）；
2）依维苏单抗（12周内）；
3）洛美他派（6周内）；
4）米泊美生（5个月内）；
5）贝派度酸（4周内）；
6）血脂净化（8周内）；
7）肝脏移植或基于CRISPR的基因编辑治疗（任意时间）；
4. 对寡核苷酸类药物或试验用药品辅料过敏或疑似过敏；
5. 签署ICF前180天内发生主要不良心血管事件（如：心肌梗死、脑卒中或脑血管事件、不稳定心绞痛、心力衰竭恶化或住院）；或既往有出血性脑卒中史；或筛选时符合ASCVD超高危；
6. 签署ICF前180天内存在未控制（经药物或消融术治疗后）的或严重的心律失常（如：房颤、反复发作/持续性的室上性或室性心动过速、QT间期延长）；
7. 签署ICF前1年内或筛选时存在NYHA Ⅲ-Ⅳ级心力衰竭或LVEF<40%；
8. 筛选时存在1型糖尿病；
9. 筛选时根据研究者判断存在未控制的严重疾病或可能影响研究结果或增加风险的疾病（如：活动性肝病）；
10. 签署ICF前5年内或筛选时有恶性肿瘤史（已治愈的皮肤基底细胞癌等除外）或潜在恶性肿瘤；
11. 签署ICF前180天内进行过或计划在研究期间进行重大手术（包括经PCI或CABG等）；
12. 签署ICF前5年内有药物滥用史或酒精滥用史；
13. 签署ICF前90天内或5个半衰期内（以时间长的为准）接受过或计划在研究期间接受其他临床研究治疗（药物或器械）；
14. 筛选期检查符合以下任何一项：
1) SBP≥160 mmHg，或DBP≥100 mmHg（未治或经药物稳定治疗后）；
2) ALT或AST>3×ULN，或总胆红素>1.5×ULN；
3）CK>2.5×ULN；
4）QTcF间期：男性>450 ms，女性>470 ms；
5）eGFR<30 mL/min/1.73 m2（CKD-EPI公式）；
6）HBsAg阳性且HBV DNA阳性；或HCV抗体、梅毒抗体和HIV抗体任意一项阳性；
7) TSH＜LLN，或TSH>ULN（除外ULN<TSH<10 mIU/L且符合以下任何一条：①已使用L-T4者签署ICF前剂量稳定≥4周且经评估无需调整剂量，或②未治的亚临床甲减者经研究者评估无需L-T4治疗）；
8）HbA1c>8.5%；
15. 有生育能力的女性参与者筛选时处于妊娠期或哺乳期，或筛选至随机前妊娠检测阳性；或有生育能力的女性、男性参与者在研究期间至治疗结束后3个月内有生育计划（包括捐精、捐卵）和/或不能采取有效避孕措施；
16. 研究者认为不适合参加本研究的其他情况（包括依从性较差等）。
（点击可查看大图）
信息来源：《药物临床试验登记与信息公示平台》
网址：
https://www.chinadrugtrials.org.cn/clinicaltrials.searchlistdetail.dhtml
如您或您的家人有兴趣参加本次临床研究，可联系上表中的研究中心进行具体咨询。
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HomyFH
